Communiqué de presse : L’efdoralprine alfa de Sanofi obtient la désignation de médicament orphelin dans l’UE pour l’emphysème lié au déficit en alpha-1-antitrypsine

information fournie par GlobeNewswire •17/12/2025 à 07:00

L’efdoralprine alfa de Sanofi obtient la désignation de médicament orphelin dans l’UE pour l’emphysème lié au déficit en alpha-1-antitrypsine

• Une désignation de médicament orphelin supplémentaire renforce l’engagement de Sanofi à développer des traitements pour les maladies rares
• L’efdoralprine alfa, un traitement recombinant de restauration expérimental, a récemment satisfait à tous les critères d’évaluation principaux et secondaires clés dans une étude comparative de phase 2 par rapport à un traitement standard dérivé du plasma

Paris, le 17 décembre 2025 . L’Agence européenne des médicaments ( European Medicines Agency , EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin à l’efdoralprine alfa (SAR447537, anciennement connu sous le nom de INBRX-101), une protéine de fusion recombinante de l’alpha-1 antitrypsine (AAT)-Fc humaine expérimentale, pour le traitement potentiel de l’emphysème lié au déficit en alpha-1 antitrypsine (DAAT), une affection respiratoire rare présentant un besoin médical non satisfait important.

L’EMA accorde une désignation de médicament orphelin à des nouveaux médicaments potentiels visant à traiter des maladies ou affections médicales rares, mettant en jeu le pronostic vital ou invalidantes, qui n’affectent pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l’UE.

L’efdoralprine alfa a démontré sa supériorité par rapport à un traitement standard dérivé du plasma chez les adultes atteints de DAAT lorsqu’elle est administrée toutes les trois semaines (Q3S) ou quatre semaines (Q4S), en répondant à tous les critères d’évaluation principaux et secondaires clés dans l’étude internationale de phase 2 ElevAATe (identifiant d’étude clinique : NCT05856331 ).

L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux ( Food and Drug Administration, FDA) a précédemment accordé la désignation de médicament orphelin et d’évaluation accélérée (« Fast track ») à l’efdoralprine alfa pour le traitement de l’emphysème lié au DAAT. L’efdoralprine alfa est actuellement en développement clinique, et sa sécurité d’emploi et son efficacité n’ont été évaluées par aucune autorité réglementaire. Sanofi prévoit de présenter les données lors d’une réunion médicale à venir et de discuter avec les autorités réglementaires mondiales des étapes suivantes appropriées.

À propos de l’efdoralprine alfa
L’efdoralprine alfa (SAR447537, anciennement connu sous le nom d’INBRX-101) est une protéine de fusion recombinante de l’AAT-Fc humaine qui est étudiée chez les adultes atteints d’emphysème lié au DAAT, avec une administration toutes les 3 ou 4 semaines. Le traitement recombinant de restauration expérimental est en cours d’étude pour restaurer les taux fonctionnels d’AAT à la normale et inhiber l’élastase des neutrophiles, une enzyme qui peut endommager les tissus pulmonaires chez les patients atteints de DAAT. L’efdoralprine alfa s’est vu accorder la désignation d’évaluation accélérée et la désignation de médicament orphelin par la FDA pour le traitement de l’emphysème lié au DAAT outre cette dernière désignation de médicament orphelin par l’EMA.

À propos du DAAT
Le DAAT est un trouble héréditaire rare caractérisé par de faibles taux ou l’absence d’AAT, une protéine produite par le foie qui protège les poumons contre l’inflammation et les dommages. La maladie provoque une détérioration progressive des tissus pulmonaires et hépatiques. En l’absence de taux adéquats d’AAT, les personnes touchées présentent souvent des lésions pulmonaires et développent une BPCO, comprenant l’emphysème, et dans les formes sévères de la maladie, les patients peuvent parfois nécessiter une transplantation pulmonaire. Des thérapies dérivées du plasma ont été introduites en 1987 pour traiter la maladie, mais depuis lors, aucune nouvelle thérapie n’a été introduite. Environ 235 000 personnes dans le monde vivent avec un DAAT, dont près de 100 000 personnes aux États-Unis, mais environ 90 % des personnes atteintes d’un DAAT ne sont probablement pas diagnostiquées.

À propos de Sanofi
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